基因编辑小鼠的大生意：百奥赛图致力于成为全球新药发源地

有这样一家根植中国、服务全球的硬核生物技术公司，他们通过自主开发的基因编辑小鼠技术平台，开发了数十万个有潜力攻克人类各类致命疾病的创新抗体药物库，并且吸引了包括德国默克等全球TOP制药龙头企业，愿意为单个抗体分子支付总价上亿元的成本来取得合作，而且公司每年都能跟国内外药企达成数十个这样的转让交易。创新药物研发虽然是个不常出现在大众视野中的领域，确实关系到千万人生命的重要领域。这家公司就是2022年已经在香港上市、目前正在科创板审核进程中的百奥赛图。它是如何具备这样的业界实力的？

一直以来创新药研发都是个高风险、高投入的挑战，行业有个不成文的“三十定律”，意即十亿美元投入，十年研发周期，十分之一成功率。随着潜力靶点的发现及验证、开发难度加大，资金和时间的投入成本在逐年攀升。而人类想要攻克癌症等疾病、提升生活质量的需求一直都是强烈的。携手全球药企缩短研发周期，改变新药研发行业“拆盲盒”的现状，提高研发成功率，守护人类健康，是百奥赛图启动“千鼠万抗”计划的初衷之一，而这一改变新药研发行业现状的庞大计划已于今年8月实现重要里程碑进展。

公司以基因编辑技术起家，然后形成了特色的临床前创新靶点模式动物产品和临床前药效服务业务，又逐步建立了系列基于基因编辑鼠的全人源抗体开发技术平台。2022年公司对外售卖了12.23万只各类小鼠，这一业务板块的销售收入为1.69亿元，一只小鼠平均售价为1384.94元。这些小鼠并不普通，由于小鼠是继人类之后第二种完成全基因组测序的哺乳动物，99%的人类蛋白编码基因在小鼠基因组中具有同源基因，因此成为新药研发的刚需品。这些小鼠的培育科研和饲养环境也有着极高的壁垒和要求，需要将小鼠一个或几个基因精准敲除，使之产生与临床类似的疾病表型，模仿人类患者进行药物治疗。据实验所需、基因敲除等不同，小白鼠的“身价”也有高有低。

“千鼠万抗”计划是百奥赛图于2020年3月推出的全球首个规模化抗体药物开发工程。该计划利用百奥赛图自主开发的RenMice全人抗体小鼠平台，对1000多个潜在可成药的靶点进行规模化药物发现，形成了40-50万条高质量全人抗体序列“货架”，根据全球药企的研发需求将有潜力的抗体分子转让给他们。通过百奥赛图“抗体现货货架”，药企可立即挑选验证从而得到满意的抗体分子，也可以通过平行比较多个靶点来证明不同靶点成药的可行性和治疗效果，大大减少新药研发“拆盲盒”的不确定性，从而将药企临床研发时长从平均5.5年缩短到12至18个月。

“千鼠万抗”计划实施三年，到今年8月，公司宣布初步完成。该研发项目已经逐渐得到海内外药企的认可，累计对外转让50个抗体分子，合作方包括德国Merck，美国ADC Therapeutics，以及美国Xencor等29家知名制药公司及生物科技公司，发展十分迅猛。近日，百奥赛图也陆续宣布最新消息，其已与Neurocrine Biosciences、Pheon Therapeutics、Myricx Bio、Ona Therapeutics 等多家境外生物医药公司达成药物合作开发/授权/转让协议。“千鼠万抗”迎来快速收获期！

据统计，2023年上半年，该业务板块新增16个转让合约，相较于2022年上半年的11个合约，增长45%。公司对外商务合作速度在明显加速，预计今后几年的合作项目数量还将呈现大幅度提升。同时，在中期财报中，公司预计5个已对外授权/转让的抗体分子将在2023-2024年取得显著进展，这亦是“千鼠万抗”产出的高质量抗体分子实力的体现。

值得一提的是，抗体分子转让开发业务毛利率更高、增长潜力更大。随着该业务板块收入的快速增长，以及公司对于优选分子开发策略的调整，大规模研发投入即将告一段落，公司在今年上半年已取得营收同比增长43%且亏损收窄30%的基础上，未来业绩有望实现快速释放。随着技术平台的打磨完善和多种商业化模式联袂进入爆发期，百奥赛图的商业价值和竞争壁垒也将愈发清晰可预见。

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